11月16日，vertex pharmaceuticals和crispr therapeutics共同宣布基因編輯療法產(chǎn)品casgevy™（exagaglogene autotemcel）獲英國藥品監(jiān)管機構mhra有條件批準上市，用于治療治療鐮狀細胞?。╯cd）和輸血依賴性β-地中海貧血（tdt），獲批上市的crispr基因編輯藥物。
鐮刀狀細胞貧血病和β-地中海貧血癥
鐮刀狀細胞貧血病和β-地中海貧血癥（tdt）均屬于一種遺傳性血液疾病，其致病機理類似，都是β亞基突變導致的單基因遺傳性疾病。胎兒血紅蛋白（hbf）是攜帶氧氣的血紅蛋白，在胎兒發(fā)育期間天然存在，出生后轉變?yōu)槌扇诵问降难t蛋白。bcl11a是一種轉錄因子，可抑制紅系細胞中的γ-珠蛋白和hbf表達。因此，靶向抑制bcl11a在理論上可以重新激活γ-珠蛋白表達，從而治療地中海貧血癥和鐮狀細胞病。
casgevy™療法
casgevy™是一款自體、體外crispr/cas9基因編輯療法。旨在利用crispr/cas9在體外編輯患者自身的造血干細胞，靶向bcl11a紅細胞系特異性增強子（紅系增強子）區(qū)域并且特異性沉默bcl11a基因，重啟γ珠蛋白（與α珠蛋白組成胎兒血紅蛋白hbf）的表達，從而治愈β地中海貧血。通過casgevy™治療，可以提高hbf水平，有可能緩解輸血依賴性β地中海貧血患者的輸血需求，并減少鐮刀型細胞貧血病患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象。
圖1. casgevy™治療流程（source：crispr therapeutics）
翌圣生物致力于提供生命科學產(chǎn)業(yè)上游核心原料，擁有嚴格按照iso13485質量體系標準建設和管理的獨立潔凈生產(chǎn)車間?？商峁┗蚓庉嫾毎委熝邪l(fā)及生產(chǎn)所需的相關試劑及耗材，助力于cgt產(chǎn)品開發(fā)及上市。
基因編輯細胞治療流程及相關產(chǎn)品
產(chǎn)品推薦
產(chǎn)品定位
產(chǎn)品名稱
產(chǎn)品貨號
細胞分離
accutase細胞消化液
40506es
lymphocyte separation medium 1.077 淋巴細胞分離液1.077
40503es
red blood cell lysis buffer紅細胞裂解液
40401es
serum-free cellstore freezing 無血清細胞凍存液
40151es
基因編輯
hifair®precision sgrna synthesis kit
11355es
cas9 nuclease
11350es
hieff trans®pei transfection reagent-gmp
40821es
ucf.me®ultranuclease gmp-grade全能核酸酶(同benzonase)
20157es
細胞培養(yǎng)
rpmi1640培養(yǎng)基(含l-谷氨酰胺；不含丙酮酸鈉,hepes,雙抗)
41402es
fetal bovine serum gold 胎牛血清(特級)
40130es
recombinant human il-2 protein
90103es
recombinant human il-7 protein
90188es
recombinant human il-15 protein
90113es
its 胰島素、轉鐵蛋白和硒溶液,100x
60708es
細胞質控
e.coli host cell dna residue detection kit (2g)
41308es
hek293 host cell dna residue detection kit (2g)
41306es
sv40lta&e1a residue dna detection kit
41310es
replication-competent lentivirus (rcl) detection kit
41311es
mycawaymycoplasma real-time qpcr detection kit
40618es
ucf.me®ultranuclease elisa kit
36701es
kinetic turbidimetric lal assays
60401es